Оптогенетична терапія частково відновлює зір у пацієнта з пігментним ретинітом

Оптогенетична терапія частково відновлює зір у пацієнта з пігментним ретинітом

Дослідники вперше повідомляють про використання оптогенетичного лікування для відновлення часткового зору у пацієнта з пігментним ретинітом (РП).

Планування дослідження

Дослідження фази 1/2a PIONEER є багатоцентровим відкритим нерандомізованим дослідженням з підвищенням дози, що призначене для оцінки безпеки та переносності оптогенетичного лікування. Учасники дослідження з несиндромальним РП отримали одноразову ін’єкцію аденоасоційованого вірусного вектора, що кодує ChrimsonR (GS030-DP), в око, що погано бачить, і світлову стимуляцію за допомогою інженерних окулярів (GS030-MD). Окуляри активували оптогенетично перетворені гангліозні клітини сітківки, проєктуючи світлові імпульси на сітківку в режимі реального часу на основі локальних змін інтенсивності світла.

До кінця 2020 р. лікування отримали 3 когорти з 7 пацієнтів; однак лише один пацієнт зміг виконати всі 15 постін’єкційних тренувань під час пандемії COVID-19. У хворого 58 років до операції гострота зору була обмежена світловідчуттям. Дослідники провели тестування зорових функцій та електроенцефалографічні записи.

Результати

В окулярах пацієнт міг використовувати проліковане око, щоб сприймати, знаходити, рахувати та торкатися різних предметів. За допомогою багатоканальної електроенцефалограми автори виявили зміни коркової активності над зоровою корою, що відповідні за предметну активність. Пацієнт не міг візуально виявити об’єкти до ін’єкцій, незалежно від того, чи був він в окулярах, або після ін’єкцій без окулярів. Внутрішньоочне запалення не відзначено. 

Обмеження

Необхідні більші дослідження і більш довгострокові дані, щоб встановити справжні клінічні наслідки й оцінити безпеку та ефективність. У цьому дослідженні повідомляється лише про одного пацієнта, оскільки подальше спостереження за іншими пацієнтами було обмежено через ситуацію, пов’язану з COVID-19.

Клінічне значення

Це чудова та знаменна демонстрація підтверджує концепцію того, що оптогенетична терапія може відновити зорову функцію у пацієнтів, які осліпли через дегенерацію фоторецепторів.

Джерело: https://www.aao.org/editors-choice/optogenetic-therapy-partially-restores-vision-in-p

Коментарі

Завантаження...