Лікування хвороби Штаргардта може бути близьким

Лікування хвороби Штаргардта може бути близьким

Джерело: https://www.aao.org/eye-health/news/gildeuretinol-stargardt-disease-vitamin-a

Вперше з’явилася надія для дітей і молодих людей із хворобою Штаргардта – основною причиною сліпоти, від якої немає ліків. Дослідники тестують замінник вітаміну А під назвою гільдеуретинол, що може уповільнити втрату зору у хворих дітей. Хоча потрібні додаткові тести, Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) присвоїло гільдеуретинолу два спеціальні позначення, щоб пришвидшити його шлях до лікування пацієнтів.

Що таке хвороба Штаргардта?

Хвороба Штаргардта, що також називають ювенільною макулярною дистрофією чи пов’язаною з ABCA4 рецесивною ретинопатією, є одним із найпоширеніших спадкових захворювань очей. Поки що ефективного лікування немає. Це серйозний стан, яким страждають понад 30 000 людей у США та 150 000 людей у всьому світі.

Хвороба Штаргардта вражає частину сітківки, що відповідає за центральний зір. Це викликано несправним геном (під назвою ABCA4), який ускладнює роботу ока з вітаміном А. З часом шкідливі відкладення вітаміну А накопичуються та пошкоджують око. Це призводить до необоротної втрати зору, що з часом погіршується.

«У міру прогресування хвороби пацієнтам може бути важко читати, розпізнавати обличчя та керувати автомобілем», – каже офтальмолог Нірадж Джайн, доктор медичних наук, спеціаліст із захворювань сітківки. – «У запущених випадках люди з хворобою Штаргардта стають юридично сліпими».

Як працює потенційне лікування хвороби Штаргардта?

Гільдеуретинол – це таблетки для перорального приймання щодня, що можуть сповільнити чи зупинити втрату зору через хворобу Штаргардта.

«Це схоже на модифіковану добавку вітаміну А, яка з меншою ймовірністю перетворюється на токсичні побічні продукти в очах із несправним геном ABCA4», – каже доктор Джейн.

Зараз препарат проходить клінічні випробування. Результати ще не опубліковані, тому експерти ще не мають повного розуміння дії препарату.

Але поки що Alkeus Pharmaceuticals, компанія, яка розробляє гільдеуретинол, анонсувала багатообіцяльні оновлення. Препарат уповільнив пошкодження сітківки більш ніж на 20% у п’яти людей протягом дворічного дослідження. Alkeus повідомляє, що лікування може запобігти втраті зору протягом чотирьох років і, можливо, навіть семи років, згідно з результатами трьох підлітків із ранньою стадією захворювання, які завершили дослідження та продовжили лікування. Поки що препарат виглядає безпечним.

Що далі для Gildeuretinol?

Поки що занадто рано говорити, чи стане та коли буде доступним препарат для громадськості. Ранні результати здаються багатообіцяльними, каже доктор Джайн, але потрібні додаткові дослідження, щоб показати дію препарату протягом багатьох років.

Дослідження, що тривають, покажуть, чи дає гільдеуретинол пацієнтам більше часу, щоб робити такі речі, як читання та водіння, каже доктор Джейн. Тим часом невеликі віхи, такі як позначення FDA, можуть допомогти скоротити часові рамки.

FDA присвоїло гільдеуретинолу два спеціальні позначення – «Рідкісна дитяча хвороба» та «Прискорений шлях», призначені для того, щоб допомогти препарату розвиватися швидше через тестування та регулятивну перевірку. Позначення «Рідкісні дитячі захворювання» зарезервовано для перспективних методів лікування рідкісних серйозних захворювань у дітей і молодих людей. Позначення Fast Track пришвидшує розробку та регулятивний огляд ліків, що заповнюють критичну прогалину в лікуванні серйозних захворювань.

Хоча нове лікування все ще потребує додаткових випробувань, підтримка FDA допомагає дослідникам рухатися швидше. Якщо лікування врешті-решт буде схвалено FDA, сім’ї, уражені хворобою Штаргардта, можуть отримати доступ до лікування, що може зберегти їхній зір і покращити життя.

Коментарі

Завантаження...