MHRA схвалила перший у Великій Британії метод лікування захворювань очей щитоподібної залози

MHRA схвалила перший у Великій Британії метод лікування захворювань очей щитоподібної залози

Джерело: https://www.medscape.com/viewarticle/mhra-approves-first-uk-treatment-thyroid-eye-disease-2025a1000b7b

Агентство з регулювання лікарських засобів та виробів медичного призначення (MHRA) схвалило тепротумумаб (Tepezza, Amgen) як перший препарат, ліцензований у Великій Британії для дорослих із захворюваннями щитоподібної залози середнього й тяжкого ступеня, пов’язаними з оком.

Захворювання очей, пов’язане з щитоподібною залозою, також відоме як орбітопатія Грейвса, вражає до 40% людей з цією формою гіпертиреозу. Симптоми включають виражений екзоптичний протоз, сухість або сльозотечу очей, фотофобію, диплопію та біль або утруднення руху очей. У важких випадках може бути порушений зір. 

Цей стан виникає внаслідок аутоімунної атаки на м’які тканини навколо очей і позаду них. Він активує білок рецептора інсуліноподібного чинника зростання-1 (IGF-1R), що викликає запалення та набряк періорбітальних м’язів і жирової тканини. 

Тепротумумаб – це моноклональне антитіло, що зв’язується з IGF-1R, блокуючи його активацію та передавання сигналів.

Адміністрування та клінічні випробування

Тепротумумаб вводять внутрішньовенно крапельно. MHRA повідомило, що препарат вивчали у чотирьох клінічних випробуваннях за участю 287 дорослих пацієнтів із захворюваннями очей, пов’язаними з щитоподібною залозою. Учасники отримували тепротумумаб або плацебо введеннями кожні 3 тижні, загалом вісім інфузій. 

У пацієнтів, які отримували тепротумумаб, спостерігалося більше зменшення проптозу та диплопії порівняно з тими, хто отримував плацебо.

Ефективність і попередні схвалення

Тепротумумаб схвалено у США з 2020 року. У великому дослідженні OPTIC 83% учасників, які отримували тепротумумаб, зазнали значного зниження проптозу порівняно з 10% учасників, які отримували плацебо. Кількість пацієнтів, потрібних для лікування, щоб досягнути відповіді, становила 1,36.

Частота відповіді на диплопію становила 68% для тепротумумабу проти 29% для плацебо, а середня зміна проптозу – -2,82 мм проти -0,54 мм.

Крім того, у групі лікування значно покращилися показники клінічної активності та загальні показники за анкетою якості життя Грейвса, специфічною для офтальмопатії.

Думка експерта

Доктор Петрос Перрос, покровитель Британського фонду щитоподібної залози та ендокринолог-консультант на пенсії, назвав тепротумумаб «великим прогресом» під час вебінару в листопаді 2024 року. Він зазначив, що тепротумумаб працює інакше, ніж наявні методи лікування, блокуючи надлишок блокатора інсуліноподібного чинника росту. «Вперше у нас є медикаментозне лікування, що зменшує випинання ока до рівня, подібного до хірургічної декомпресії», – сказав він.

Однак він застеріг, що тепротумумаб є дорогим препаратом, і у значної частини пацієнтів, які пройшли лікування, може виникнути рецидив. Деякі побічні ефекти, такі як проблеми зі слухом, також викликають занепокоєння. Перрос зазначив, що новіші, подібні препарати, що розробляються, можуть бути ефективнішими з меншою кількістю побічних ефектів.

Побічні ефекти

Незначні побічні ефекти можуть виникнути в однієї з 10 осіб, які отримують тепротумумаб. До них належать головний біль, діарея, нудота, випадіння волосся, м’язові спазми та втома. Серйозні побічні ефекти можуть включати гіперглікемію, реакції, пов’язані з інфузією, глухоту чи погіршення запального захворювання кишківника. Тепротумумаб потенційно тератогенний і не має застосовуватися вагітними жінками.

Джуліан Біч, тимчасовий виконавчий директор з питань якості та доступу до медичного обслуговування у MHRA, заявив у пресрелізі: «Ми впевнені, що відповідні регуляторні стандарти безпеки, якості та ефективності для схвалення цього нового методу лікування були дотримані. Як і у випадку з усіма продуктами, ми будемо ретельно стежити за його безпекою».

Короткий опис характеристик продукту та інформаційні листівки для пацієнтів будуть опубліковані на вебсайті продуктів MHRA протягом 7 днів після затвердження.

Коментарі

Завантаження...